2011年,美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)局长玛格丽特·汉堡(Margaret Hamburg)提到了“丙型肝炎治疗的新方向”,约70%的成功率比之前约50%的成功率有了显著改善,这表明治愈丙型肝炎的方法指日可及。
如今,随着一种新型药物Sovaldi (sofosbuvir)在临床试验中显示出95%的成功率,这种治疗已经实现。Sofosbuvir不像我们之前的标准做法那样有使人衰弱的副作用,起效时间更短,无需伴随干扰素治疗,完全无需注射,而是每天服用一次的药片。但是,最值得注意的是(也是价格标签背后的主要原因),它代表着在一个对我们的卫生保健成本构成重大负担的人群中,在没有疫苗的情况下,对一种病毒的几乎无与伦比的征服。
Sofosbuvir在一个渴望颠覆的市场中是颠覆性的定义。它有望在未来三年内超过立普妥(阿托伐他汀),成为有史以来最畅销的药物。据详细记录,sofosbuvir 12周疗程的费用为84000美元,或每片1000美元,这一估计不包括诊断化验、监测和医生就诊的费用。重要的是,我们必须问的问题是:“这值得吗?”
我最近写了关于我们的被宠坏的富家子我们必须学会选择福特,而不是凯迪拉克,它很可能会让我们达到我们需要的效果。然而,这一想法受到疾病进展成本的限制;这在任何情况下都是有意义的,但在疾病状态下,与治疗失败相关的发病率和死亡率的后果比节省的药物更昂贵。
丙型肝炎似乎属于这一类,这就是为什么它被认为是一个如此有价值的行业。首先,肝移植的费用大约是每个病人30万美元,而且至少有300万美国人感染了丙型肝炎(肯定有更多的人甚至没有意识到他们得了丙型肝炎,因为这是一种“无声的疾病”)。尽管最近新感染病例有所减少,但由于多年前感染的病例已开始造成损失,死亡人数正在增加;今天,死于丙型肝炎的人数超过了死于人体免疫缺陷病毒(艾滋病毒)的人数。Sofosbuvir在经济上是有意义的,主要是因为它代表了与丙型肝炎进展相关的发病率和死亡率的大量节省。
如果只是在sofosbuvir、肝移植、肝硬化、肝癌或死亡之间做出选择,那将是一个容易的选择。当我们考虑到丙型肝炎是不可预测的,它可能需要几十年的时间才能对肝脏造成足够严重的损伤,而我们愿意今天就为治疗买单时,这个决定就变得更加复杂了。据估计,50%的丙型肝炎患者接受某种形式的政府援助(主要是退伍军人、囚犯和接受医疗补助的人),根据《平价医疗法案》的规定,这些人群获得医疗的机会越来越多。临床与经济评论研究所(ICER)最近的一项研究估计,要治疗加州一半的医疗补助人口,需要额外花费180亿美元。尽管是一位有偏见的专家,但Express Scripts的首席执行官最近声称sofosbuvir将“破坏国家”。
中彩票的几率大约是1:76亿,但数据显示我们大多数人都玩。为什么?因为有获胜的机会。我们不能在医学上这样做,但我们经常这样做。建议许多患者等待,尤其是那些肝损伤很小或没有肝损伤的患者,因为竞争将不可避免地降低价格。然而,如果我是一名丙型肝炎患者,并且我知道有治愈方法,我肯定会尽我所能现在就得到它。如果我们承认sofosbuvir的价格是值得的,那么最重要的问题就变成了,“它对每个人都值得吗?”
制造商吉利德科学公司估计,目前只有5.8万美国人正在接受丙型肝炎的治疗,根据他们到目前为止的行动,他们计划开始蓝海战略通过改变现有红色海洋的边界来创造蓝色海洋。关于这一策略,一个经常被引用的例子是太阳马戏团的成功故事,它重新定义了马戏团行业,并最终创造了一种新的娱乐形式,使其竞争在这一过程中无关紧要。
这是最近估计如果吉利德科学公司能够治疗美国的每一位丙型肝炎患者,该公司将获得2270亿美元的收入,超过其他所有药物的销售额总和。目前,吉利德赞助的电视广告鼓励人们接受筛查,并与医生讨论新的治疗方案。
这些重要问题为我们今后的决定树立了先例。这些药物被认为是正在开发的昂贵专业药物的新浪潮中的第一批,FDA在做决定时受法律约束不考虑价格,药品价格不受监管,医疗保健没有价格弹性,乔纳·索尔克利他主义的日子早已成为过去。如果我们今天愿意花84000美元来治疗丙型肝炎,那么我们会花多少钱来治疗阿尔茨海默病呢?
Ashish Advani是乔治亚州亚特兰大市默瑟大学药学院的药剂师和助理教授。他也是创始人,InpharmD和博客保持InpharmD.