医学发展的生命周期通常是这样的:从研究发现板凳和复制成果转化研究和临床试验,来实现。可以在任何一个瓶颈阶段,通常在发现一个;只是我们还没有发现的东西。
干预,但在其他时候,我们工作,我们已经表明,并证实了它的工作原理,但出于某种原因,它只是还没有流行起来。
在医学上,我们谈了很多关于过度使用和滥用资源导致浪费。但偶尔,我们面临着相反的问题。
这里有三个故事的神奇的医学进步明显没有扩散。
更少的镰状,少生病
镰状细胞病是一种障碍,血红蛋白,红细胞携带氧气到身体的一部分组织——有困难做它的工作。它是最常见的遗传性血液疾病在美国,影响70000到80000人。病人很容易重复“痛苦危机”当红细胞镰刀,或扭曲的形状。这些事件通常处理液体、止痛药,在严重的情况下,交换输血,患者接受工作不正常的红细胞和交换。
唯一的治愈是骨髓移植——一个非常复杂和危险的过程,因此通常只在少数。然而,许多人不接受治疗的移植,还有另一个很好的选择。存在一个单一的药物导致住院治疗明显减少,减少疼痛危机,减少发作的急性胸部综合症(一个痛苦的并发症与镰状细胞)肺血管被堵塞时,甚至更长的寿命。如果这还不够,这个药物也已将拯救美国每年2600万美元如果使用在每一个符合条件的病人。
这神奇的药物称为羟基脲。它是通过增加所谓的血红蛋白F,这实际上是分子的形式作为胎儿。更多生产这种类型的血红蛋白导致损坏的版本,不大会导致镰状细胞和更好的氧气交付。
美国食品药品监督管理局批准羟基脲对镰状细胞患者在1998年,他们的决定是基于一个强大随机试验显示,服用此药将近一半成人患者的并发症。患者减少痛苦的危机每年(2.5和4.5)相比,再乘以第一次疼痛危机(3个月相比,1.5个月),减少急性胸部事件(51)相比,25日,和更少的输血(48和73)。药物相对良好的耐受性,没有“重要的不利影响。“当心的主要副作用是血细胞计数减少,可以有效地监控和定期抽血。
第二个前瞻性非随机研究评估了长期疗效和安全的羟基脲8年后,发现,上面的好处都是维护。此外,10年期生存的概率大大延长治疗(86%比65%),即使服用该药物可能是病情加重。相同的肿块患者生存是变异的镰状细胞病和地中海贫血的结合。由于这些发现,羟基脲目前推荐患者疼痛发作频繁,疾患等事件急性胸部综合症,或严重贫血。它是目前唯一有效的疾病修饰治疗镰状细胞病的批准。
尽管这些惊人的发现,自1998年以来药物惊人的未充分利用的。在2008年,一组由美国国立卫生研究院召开的关注总未充分利用。一项研究发现,尽管四分之三的医生同意建议羟基脲在成人患者中使用,只有45%的人报告为所有符合条件的病人处方。儿科镰刀病人表现最好;2009年,一项调查数以百计的儿科医生照顾镰状细胞显示只有8%报道称,至少有一半的患者在药物治疗。与此同时,近三分之二表示30%或更少的患者服用此药。
那么什么是抢劫吗?考特尼索恩博士杜克大学儿童医院有一个精彩演讲网上这一主题。更广泛使用存在壁垒来自医生和病人有利位置,她指出。在患者方面吸毒者中,一项研究发现,主要障碍是信仰,药物不会工作,普遍缺乏意识的,或者甚至存在,和对安全的担忧。(“我被告知,胡锦涛导致先天畸形。”“我的问题是,它可能导致癌症。”)医生的角度来看担忧,主要障碍包括患者坚持服用药物,与实验室工作后监测副作用,在服用这种药物时,或其他避孕措施预防出生缺陷的潜在风险。
有趣的是,一项研究发现,黑人医生处方hydroxyrurea更好的利率比非医生。百分之九十四的黑人和73%的白人和40%的其他种族受访者认为羟基脲在镰状细胞治疗是有效的或非常有效。镰状细胞的大部分患者黑色,这个发现可能意味着一个可能的护理人员和病人之间的角色的种族分裂导致更糟糕的结果。
索恩博士的演讲呼吁轮廓清晰的指导方针和增加教育应对这些障碍。希望这种药物很快就会带来医患互动的前沿的属于他们的权利。
奇怪的消失的疫苗
人生活在一个流行区域知道当心蜱虫。莱姆病是最常见的媒介传播疾病在美国,大约300000例每年。没有疫苗预防。
除了有一个点。从梅奥诊所博士格雷戈里·波兰描述它的兴衰,莱姆疫苗标志:
…第一次在现代,一个FDA-licensed疫苗在美国被撤回,因为较低的公共需求和集体诉讼的诉讼,尽管上下文背景率高的疾病和持续的,如果不增加,发病率的重要公共卫生负担。
疫苗被称为LYMErix开发在1998年由史克必成(现在葛兰素史克)。一个随机、安慰剂对照研究发表在《新英格兰医学杂志》上的发现疾病症状的疗效为76%和100%的无症状疾病后三个剂量。尽管越来越多的人接受了疫苗经历了疼痛,发红、肿胀或注射部位除了广泛的症状如发烧、发冷,这些症状是常见的风险免疫接种;和所有self-resolved没有治疗。特别注意,在关节症状之间没有差别的疫苗和安慰剂组。基于这些结果,免疫实践咨询委员会(ACIP)疾控中心了宽容的建议使用LYMErix在15至70岁的人住在莱姆流行地区。
然而在第一年使用,疫苗接受者开始宣讲关于感知的副作用。总的来说,最常见的关节炎,他们的声音赢得了全国关注的焦点。“疫苗受害者”被广泛覆盖在莱姆病的媒体和网络,一个非盈利的公民行动小组。1999年,疫苗制造商面临集体诉讼。
这些影响是真的由于疫苗吗?这是一个非常重要的问题值得研究。幸运的是,我们的数据。
在疫苗管理的开始阶段,医生报告所有不良事件疫苗不良事件报告系统(VAERS)。到2001年,超过1400000剂量的疫苗被分发,VAERS数据库列905的不良事件。关节疼痛是最常见的(与250年报告),还有59关节炎的报告。然而,当数据进一步检查,发现正如许多疫苗接受者关节炎的报道比较未接种疫苗的人。也没有增加关节炎之后第二个和第三个剂量的疫苗,这将是预期如果是使役动词。
2001年,在检查所有的证据和听力法度的影响,由FDA召集小组决定没有证据表明疫苗负责关节症状。持续安全,他们要求制造商收集更多的数据通过其持续的IV期临床试验。
日常宣传遭受打击,但公众不信任获得牵引的力量对抗的权力实际上的数据显示。面对集体诉讼的诉讼,降低销售和减少医生的支持,制造商最终决定疫苗退出市场。此外,公众反对史克必成制造商竞争的一个重要原因是巴斯德Merieux号决定不推进自己的莱姆关节炎疫苗——即使它已经证明疗效的III期临床试验。
可悲的是,疫苗不会卷土重来。波兰人博士说:“自2002年以来,没有积极的、持续的兴趣开发或许可莱姆病疫苗在美国。“很少有人公开反对这种荒谬的,包括在一个斯坦利·普罗金博士2013年专栏在《纽约时报》。
然而,当我们进入2015年,我们仍然基本上是在1998年之前。
如果乳腺癌运行在你的家庭,你可能想问
你知道有一种药物来帮助预防乳腺癌高危患者?
选择性雌激素受体调节剂(SERMs),如他莫昔芬和雷洛昔芬,更以其在乳腺癌治疗中使用。但现在这些药物,与乳房组织的雌激素受体交互操作,也被证明为一级预防工作。
2013年,美国预防服务工作组(USPSTF)建议医生应该提供tamoxifene或雷洛昔芬的女性风险增加。乙级的建议,也就是有“高确定净收益是温和的,或有温和的净收益适中可观。”
SERMs能预防癌症被发现引发接受癌症治疗的女性在一个乳房也未受感染乳房癌症发展的低利率。一个大型随机试验称为乳腺癌预防试验于1992年发起测试这个假说。在超过13000女性令人印象深刻的结果:5年他莫昔芬治疗降低了相对风险发展中浸润性乳腺癌和49%的非侵入性乳腺癌的50%。按绝对价值计算,这意味着平均每年3.43每1000名妇女的乳腺癌发病率三苯氧胺组相比安慰剂组的6.76每1000人。在五年中,绝对风险从2.6%下降到1.3%。此外,女性历史的一种癌前病变称为非典型增生显示一个相对风险降低86%——绝对减少从10.11到1.43(每1000名女性癌症。
这是太好了,是真的吗?使用它莫西芬并非没有风险:它通过与雌激素受体相互作用,它也能影响组织外的乳房。其中的一个敏感组织是子宫的子宫内膜。子宫内膜癌的速度提高了三苯氧胺组(风险比为2.53),主要发生在50岁以上女性。不过,所有子宫内膜癌阶段我(局部疾病),子宫内膜癌死亡发生。第二个不良事件是血栓的风险增加,这也主要发生在50岁以上女性。然而,尽管相对风险的增加,绝对风险仍然非常小。
但是如果我们可以使用另一个SERM交互更只与乳房组织吗?另一家大型随机试验专注于它莫西芬的妹妹药物雷洛昔芬,发现五年的治疗降低浸润性乳腺癌的风险在高危女性38%。这里,雷洛昔芬在统计学上它莫西芬一样有效降低浸润性乳腺癌的风险-和它的显著减少子宫内膜癌和血凝块的风险。一个长期的分析证实了风险降低治疗后至少5年。
因此,他莫昔芬和雷洛昔芬1998年FDA批准的一级预防乳腺癌。的指导方针美国临床肿瘤学会(ASCO)和USPSTF讨论他们的角色在某些高危人群,包括那些与BRCA1或BRCA2突变不接受预防性乳房切除术,35岁以上的妇女的个人历史某些乳腺癌癌前期病变,35 - 59岁女性满足一定的风险评分,和女性60岁以上[2]。底线是,虽然个别妇女的风险-利益计算标准不同,对话绝对应该。
尽管这些建议,使用SERMs预防依然惊人低在实践中。在妹妹的研究中,50884名女性参与者至少一个姐姐被诊断出患有乳腺癌,只有2%(1046)曾服用它莫西芬预防。总体而言,在2005年0.08%的美国女性被发现是他莫昔芬乳腺癌预防。和美国并不孤独;在澳大利亚2011年的一项研究发现,3788年不到3%的高危女性SERMs用于预防。
在一篇出色的封面故事HemeOnc的今天,几个专家介入为什么这可能是如此。主要障碍可能不愿开或带药物潜在的副作用,病人健康。除了疫苗,防止未来疾病干预的行为实际上是在医学界仍然非常独特的。当一个人病了,更容易接受开始药物治疗。然而,当一个人看起来完全健康,开始有潜在的负面影响——即使这些不利影响的绝对风险很小,更难推销。
一个最近角度块Wickerham和沃格尔,然而,希望可以改善滞后在若干领域攻击它。美国国家癌症研究所可以带头促进医生和病人方面,他们认为;专业组织可以开发培训下一代的居民和同伴;和乳腺癌团体可以更加努力推动这个未得到充分利用,有效的行动。
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去年,Atul Gawande博士发表在《纽约客》一项宏伟称为“缓慢的想法”。他的前提很简单:为什么有些医学创新扩散,而另一些则慢流行吗?
我推荐阅读整个事情。但也有一些亮点包括认识到思想传播问题时更慢更不可见,随着意识到改变从根本上是一种社会过程。2022卡塔尔世界杯预选赛排名
“简单的‘意识’不会解决任何事情,”葛文德断言,我同意。
这是开始更多的东西。
Ilana Yurkiewicz是一个医学学生博客非官方的预后。