一个新的研究在JAMA内科发现,三分之二的癌症药物被美国食品和药物管理局(FDA)过去五年批准没有证据表明他们改善健康结果或生命的长度。(本研究紧密证实和承认发现去年发表的《密尔沃基哨兵报》的约翰·Fauber和阿尔伯特·楚今天MedPage。)
后续研究表明,86%的药物批准替代终点(或措施),超过一半(57%)的癌症药物FDA批准的“未知的影响总体存活率或未能显示在生存。“换句话说,作者写道,“大多数抗癌药物的批准并没有被证明,或不,改善临床相关的终点。”
使用替代终点的批准过程是这一问题的核心。制药公司认为,这些替代措施允许更小、更便宜、更快的临床试验,允许急需药物更快地进入市场。展示效果与“困难”措施总体生活生存——人是否真的不再由于药物——是一个更高的酒吧,需要更多的时间和资源。
许多制药公司代表认为,快捷方式不仅是可以接受的,但可取的。2011年Genentech白皮书肿瘤学端点打开这个标题:
…等替代终点客观反应率和无进展生存率曾因为它们可以达到更快,可能在评估治疗提供重要的好处。
“可能提供重要的利益”是这里最重要的词。问题在于当积极的替代测量性能并不反映在更好的健康结果或更长时间的生活。一个常见的例子是无进展生存(PFS),一种广泛使用的替代测量肿瘤保持休眠状态多久才能开始恢复增长。虽然许多研究药物使用PFS测量性能的影响,通常只有参差不齐的相关性更长的PFS和健康或生存的改进。代理措施也可以掩盖并发症偏离改善的结果。美国食品和药物管理局的数据显示,积极表现代理可能没有轴承检测药物是否有效有意义的病人,和使用代理措施可能,事实上,不利于病人护理。
当然,一旦获得FDA的批准,制药公司受益。没有折扣与使用代理的妥协措施。的今天哨兵/ MedPage调查》期刊上发现,FDA批准的药物在研究期间平均每月约10000美元。四是售价20000美元每月,一个是每月40000美元。
这启示——大多数美国食品及药物管理局抗癌药物审批缺乏证据和不工作——求FDA是否如此深受医药,废除其使命的保证安全、有效的药物对美国人民。部分远离严谨性和向匆忙也可能被分配给试图适应病人团体,运动快速新药开发。
最重要的是,本文Kim-Prasad安全提出了非常重要的问题,信誉,为医疗卫生监管机构和信任。即使有后续,近9 10药物使用FDA批准的替代终点不或还没有被证明能改善临床结果。FDA批准错误地传达产品时不工作,项他们使用(很少或没有积极的影响)由美国癌症患者,支付过高的利率由政府、企业和个人购买者。
这是一个史诗般的监管失败。不能解决这个问题会公开承认,至少对抗癌药物,FDA已经完全被它是为了调节利益。
布莱恩·克莱伯医疗分析师,主要健康价值直接。这篇文章最初发表于《卫生保健的博客。