最近,美国众议院通过了21世纪的疗法,简称为治疗行动。这被认为是最大的和最强大的医疗卫生相关的法律对可支付医疗法案通过以来在奥巴马第一个任期。治疗法案提供了大量增加资金推动生物医学研究也瞄准加快药品和医疗设备通过联邦药品管理局(FDA)的批准。正如所料,其他项目也放在这个法案资金等阿片类药物滥用以及程序更好的治疗精神疾病——这很有可能,奥巴马总统将签署法律一旦参议院批准。
许多医学研究人员担心会发生什么事,重要的和必不可少的研究经费国立卫生研究院(NIH)胜过政府,这法律提供了超过40亿美元的美国国立卫生研究院在接下来的十年。
这项法律会如何影响FDA过程?
目前,药物和设备制造商必须提供数据获得严格的随机对照临床试验(相关的)。相关的提供最好的类型的安全性和有效性的证据,药物或设备。根据新的法律,公司将能够使用“替代终点”而不是结果很难获得批准——这将使它更昂贵的和艰苦的药品和设备企业将新产品通过FDA以更快的速度。控制的公司注册中心数据将被接受为证据和rtc并不总是必需的。
这对医疗消费者意味着什么?
法案的支持者认为,这将是一个巨大的进步在公共卫生等提供大量的对生物医学研究的资助以及资助治疗阿片成瘾和精神卫生工作,可能为数百万美国人提供更好的治疗方案。同时,简化FDA审批程序很可能刺激创新——企业将能够花更多的时间来研究和发展,和病人将能够获得更快的新疗法的好处。FDA过程目前拖累很多规章制度——提供一个更清晰的路径批准可能会鼓励较小的创新者和企业家生产新产品。
法律的反对者认为,取消要求健壮的数据与硬端点支持新药品和设备的安全性和有效性可能使患者处于危险的境地。消费者和公众安全团体担心法律会开门的批准不安全的药品和设备的审批。使用观测数据和病人的反馈而不是rtc可能允许不安全的药品和设备进入市场。公司可能鼓励冲药品和设备市场只有轶事证据支持他们的功效和安全性。一些专家认为,该法律将de-legitimize FDA并导致病人的伤害。
治疗行为——医生的观点
作为一个练习心脏病专家,我依靠可靠的数据帮我决定如何最好地治疗病人每一天。我训练有素的杜克大学,我们有了最大和最多产的中心进行世界上心血管临床试验——公爵临床研究所(尼)。我学会了只使用药物或设备已被相关的严格评估,所有其他数据是不足以确定安全性和有效性。观察性研究可以提供相关但不建立一个真正的因果关系。然而,它通常是沮丧当我们听到一个潜在的治疗进展可用药物或设备在欧洲而不是在美国由于长期FDA的过程。FDA目前没有足够的资金投入,以处理大量的监管和行政工作,他们必须完成有效地评估药品和设备的方式仍然保护病人免受伤害。治疗法案向FDA提供更多的资金,但它远低于该机构的真正需要。我认为该机构仍然可以通过将确保患者安全的方式看起来药品和设备,需要做更多的工作领域的药物警戒或上市后药品和设备监控。可能的小说这个监控机制是“社会倾听”,人工智能(AI)程序是用来筛选社交媒体文章由患者来识别可能的药物不良事件或2022卡塔尔世界杯预选赛排名设备,可以保证调查。目前,这些发展的机构依靠自我报告——导致漏报和重复的报告,使相对不可靠的数据。
我们必须记住,制药和设备行业“利润”,他们追求FDA批准出售他们的产品,和大多数企业一样当他们可以削减开支(如研究和开发成本)他们会这样做。本法以更低的成本肯定会允许更多的创新,但是我担心这项法律将无助于改变药物的成本(想:Mylan和EpiPen)。除非有一些提供更多的药品监管我怀疑这部法律将收效甚微药物成本——这将有助于行业高管的底线。
提供的治疗法案确保美国国立卫生研究院的资金是非常重要的健康和科学学术机构的研究人员在美国最重要的医疗学校和大学进行的研究由美国国立卫生研究院和针对发现治疗癌症和心脏病(仅举几例)通过遗传医学尖端。这笔资金是必不可少的促进科学和发展新的和令人兴奋的治疗慢性疾病——没有它很多项目永远不会实现,许多聪明的头脑可能离开机构集中在科学和医学研究。
最后,我很高兴与治疗行动。我认为这是很重要的立法,将有助于治疗病人更快——拯救生命和改善生活质量。然而,我们必须继续平衡促进创新与患者安全。我们还必须确保,我们在前进,注意给监测药物和医疗设备行业的实践——我们不能允许哄抬物价,我们必须确保所有的病人有公平和负担得起的获得最新和最有效的治疗方法。
凯文·r·坎贝尔是一个心脏生理学专家在他的同名的博客网站,凯文·r·坎贝尔博士,医学博士。他的作者妇女和心血管疾病。
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