一个患有白血病的婴儿似乎与患有阿尔茨海默氏症(AD)的妇女截然相反,她的病情在缓慢、阴险地恶化。然而,每种疾病都可能是渐进的和致命的。两者我都关心过,只是方式不同。像我这样的儿童癌症医生能对医学的另一端——老年痴呆患者——有深刻见解吗?
作为一个丈夫和照顾者,面对我妻子的阿尔茨海默症,我对她缺乏有效的治疗手段感到震惊。作为一名临床研究者,我对我所看到的痴呆临床研究缺乏方向、缺乏结构、缺乏雄心勃勃的领导感到震惊。
美国公共广播公司(PBS)最近播出的电视纪录片《分分秒秒》(Every Minute Counts)展示了阿尔茨海默氏症(AD)和痴呆对个人造成的令人心碎的破坏,以及那些受影响者的巨大护理成本。会议的结尾是呼吁更多的资助和研究。但经过几十年的研究和数十亿的投入,我们为什么不更进一步呢?
阿尔茨海默症现在是第六大死因在美国;20年前,它只排在第13位。许多AD专家承认缺乏进展。最近,两位研究人员甚至写道,寻求阿尔茨海默病的治愈是一个“许多人认为不切实际的”概念,而提倡治愈性治疗“近乎于促进虚假的希望”。
自从我妻子被确诊后,只有一种新药它实际上是两种老药的组合,已被批准用于治疗阿尔茨海默症。作为一名癌症医生,在这五年里,我见证了70多种癌症治疗方法获得批准。
甚至阿兹海默氏症协会也明确表示:“阿兹海默氏症无法治愈。”但我们不知道是什么导致了它,它是如何发生的,或者如何预防它。
当然,我们也不知道是什么导致了儿童白血病,它是如何发生的,或者如何预防它,甚至我们目前复杂的分子描述和理论。但是,最常见的儿童白血病的存活率已经从20世纪60年代的不到10%上升到现在的90%以上,而且每5年就有一个增量。大多数孩子都是通过联合化疗治愈的,这种化疗是几十年前开发的,在分子检测之前。
大多数AD资金用于分子或非治疗性研究,而牺牲了临床工作。60多年前,镰状细胞性贫血被称为第一种“分子疾病”;我们仍然没有治愈的方法,尽管今年我们可能会有基因治疗为它。在公元,分子遗传学似乎更加复杂。阿尔茨海默症患者已经等待了多年的治疗,更不用说“精确医学”了。这是正确的策略吗?
也不全是坏消息。最近,三种商业药物试验公布了结果,它们显示出了希望的曙光。有两家被媒体报道为失败,但公司新闻稿(TauRx,礼来公司)报告了适度的积极影响。第三种药物来自百健(Biogen),似乎能更好地减缓一些患者的病情恶化,但显然未能阻止疾病。
艾滋病治疗和癌症一样,一开始似乎是一个无望的医学领域。的领导威廉·保罗医生,“艾滋病沙皇”,被认为加速了该疾病的临床进展。尽管如此,艾滋病患者的生命已经从几个月延长到了几年。
在过去的五年里,阿尔茨海默症患者的情况并没有真正改变。才华横溢的科学家们在工作,但在通常的学术创新混乱气氛中。有一些AD临床试验组,很像癌症试验组,但它们的活性比较明显。在华盛顿州,有超过600个癌症研究招募患者;在公元有十几个这样的研究。
在总体策略、试验协调、知情同意、积极的受试者招募和共识发展等方面,仍有许多基础性的AD工作需要在床边完成,因此任命一位负责任、可识别、具有指导性的临床研究领导者似乎是加速进展的重要途径(尽管“沙皇”或“皇帝”如今可能不是正确的头衔)。
罗恩·路易(Ron Louie)是一位儿科肿瘤学家。本文最初发表于巴尔的摩太阳报.
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