随着FDA的批准,Zolgensma成为了世界上最昂贵的药物.这种单剂量基因疗法的价格为每位患者212.5万美元,是脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童的潜在救命稻草。现在,这种治疗方法正处于激烈辩论的中心药品价格上涨.
行业监管机构对此感到愤怒。他们说,Zolgensma只是制药商中不道德和垄断定价策略的最新例子。
在一篇名为没有一种神奇的药物应该花费210万美元,彼得·巴赫(Peter Bach)博士写道,诺华和其他制药公司将“孤儿药”(治疗罕见疾病的药物)定价为市场所能承受的任何价格都是错误的。
巴赫指出:“制药行业将一如既往地辩称,需要无限制和迅速上涨的价格才能收回研发成本。”然而,诺华既没有研究也没有开发Zolgensma。它只是收购了AveXis公司,诺华将在相对较短的时间内收回价格,据分析人士称.
争论的另一方是Zolgensma的受益者,即受害儿童的父母。
”你不能用金钱来衡量你孩子的生命蒂娜·安德森(Tina Anderson)说。多亏了诺华,她的儿子很快就要过四岁生日了。安德森加入了其他妈妈的行列,称赞FDA的裁决。这些父母认为,与另一种选择相比,210万美元是一个公平的价格:一生都要支付在家护理、呼吸机和反复住院的费用,“所有这些加起来远远超过Zolgensma的费用。”
在这样的伦理争议中,对立双方很少让步。没有人会说服巴赫博士,应该允许制药公司对一种在不久的将来会产生巨额利润的药物收取数百万美元的费用。与此同时,像安德森这样的家长担心,如果不允许像Novartist这样的制药商获得可观的利润,就没有动力去治疗像SMA这样的孤儿病。
与其试图解决无法解决的问题,现在是时候审视未来充斥着数百万美元药物的伦理和医学影响了。
与其他国家不同,美国并不公开定量配给医疗服务。但每剂售价200万美元的Zolgensma,预示着配给制即将到来。为了理解这一迫在眉睫的威胁,让我们从制药公司做出研发决策的过程开始。
制药商如何选择他们的目标
值得赞扬的是,制药和生物技术行业的花费超过了1000亿美元每年研究和开发新药,是美国政府基础研究投资的三倍多。
然而,目前指导制药公司研发决策的标准是基于利润,而不是道德、伦理或社会考虑。
制药公司首先要确定哪些治疗方法最有可能要价高、盈利快。以SMA治疗为例,它同时满足了这两个条件。接下来,制药商要寻找忠实的受众。他们评估高危人群的需求和动机,并计算获得保险补偿的可能性。对于像肌萎缩侧索硬化症这样可以很快被诊断出来并可能致命的疾病,家长和倡导团体会尽一切努力确保治疗费用被覆盖。最后,大型制药公司会寻找前期投资最少的解决方案。在Zolgensma的案例中,诺华通过收购药物开发商来规避研发费用,这让该公司毫无疑问投资收益.
由于这种盈利驱动的方法不太可能改变,我们应该预计未来会有更多数百万美元的药物进入市场。
当今药品定价策略的长期影响
诺华公司斥资87亿美元收购了总部位于伊利诺伊州的AveXis公司。但这家瑞士制药巨头真正追求的只是该公司的技术,该技术可以通过病毒载体将DNA转移到细胞中。这一开创性的过程可能会导致在未来20年内开发出100多种不同的基因疗法。
假设诺华及其竞争对手今后采用同样的定价策略,计算结果可能会产生可怕的后果:将200万美元的标价乘以100个基因疗法,再乘以数十万个潜在药物接受者,成本很快就会达到数万亿美元。
在如今3.5万亿美元的医疗保健行业,占美国GDP的近20%,如此快速的支出增长将迫使医疗提供商限制患者的就医机会。一句话:配给。
美国已经在进行各种形式的实际配给。据估计,每年用于治疗精神疾病的资金不足900亿美元。这约占美国目前医疗保健支出的2.5%,专门用于解决青少年死亡的第二大原因。每年有4600多名年轻人(10至24岁)自杀,导致与年龄有关的死亡人数超过癌症、心脏病、艾滋病、出生缺陷、中风、肺炎、流感和慢性肺部疾病结合.
作为一个国家,我们同样无法识别和充分治疗那些经历过不良童年事件(ACEs)的人,比如身体虐待或性虐待,这些事件影响了大约3500万美国儿童。根据一项为期10年的大规模研究,经历过6次或6次以上不良经历的人更健康死亡的可能性增加54%比那些没有的人。临床研究表明,童年创伤不仅会降低受害者的预期寿命,还会严重影响受害者未来的孩子和后代。
如果我们进一步缩小范围,看看从儿童时期开始的疾病的后果,我们会看到越来越需要解决肥胖的流行,这声称每年有30万人死亡比车祸、恐怖袭击和阿尔茨海默病加起来还要多。然而,尽管问题很严重,但只有少数试点干预措施到位,没有能够显著改变现状的大规模项目。
在美国这片物产丰富的土地上,没有人喜欢谈论配给。事实上,1990年,当资金短缺的俄勒冈州试图实施一个数据驱动和透明的过程来“优先考虑”医疗补助服务时,公众的抗议是如此震耳欲聋,以至于立法者别无选择,只能迅速放弃该计划。
现实情况是,定量配给往往发生得很慢,而且远没有那么透明。例如,不断上升的免赔额和共同支付额已经慢慢迫使许多患有糖尿病儿童的父母进行管理减少胰岛素比儿科医生建议的要多。同样,越来越多的证据表明,越来越多的自付费用迫使许多人这样做避免或拖延昂贵的测试和程序
随着药品价格继续飙升,配给将会加速。
揭露医学界未被承认的不道德行为
一项独立评估发现,佐根斯马的价值高达每个病人90万美元基于药物的有效性。这是一笔巨大的数目,但连现行价格的一半都不到,只有诺华最初报价的五分之一。
制药企业因药品定价过高而受到应有的批评。但我们应该记住,制药公司并不是唯一导致医疗负担不起的公司。医生和医院也为病人面临的经济挑战做出了贡献。世界杯欧洲预选赛积分榜
例如,据医学研究所(IOM)估计,美国医生和医院浪费的时间相当于4410亿美元每年都有不必要的服务和低效的医疗服务。
政策专家长期以来一直认为医疗“浪费”是一个财政问题,是导致通货膨胀飙升和纳税人负担的一个因素。但这只是问题的一部分。是时候看清低效的医疗保健到底是什么了:违背了病人对医生和其他医疗专业人员的信任。
如今,三分之一的抗生素处方不当,根据疾病预防控制中心,添加额外20亿美元对临床质量产生负面影响的医疗成本。同样,外科医生每年进行大约70万例关节镜半月板部分切除术,直接费用为40亿美元。然而,与单独的物理治疗相比,这种方法并没有增加任何价值。
毫无疑问,制药业的研发和定价策略将我们国家的健康和财政置于危险之中,国会需要尽快采取行动。但医学界的每一个人都对这个问题负有责任。
美国食品和药物管理局批准了世界上第一个价值数百万美元的药物,这对美国医疗保健是一个警告。如果不制止不必要的程序、过高的价格和无效的医疗,公开的配给将不可避免。因此,死亡的儿童数量将远远超过这些新的高价药物所能挽救的儿童数量。为了避免走上这条道路,所有的主要参与者——医生、医院管理人员、政治家、保险公司和制药商——都需要接受这样一个事实:今天的浪费行为在道德上是错误的,如果不加以控制,将是致命的。
罗伯特珍珠他是Permanente医疗集团的医生兼首席执行官。他是……的作者虐待:为什么我们认为我们得到了良好的医疗保健,为什么我们通常是错的你可以在推特上联系他@RobertPearlMD.本文最初发表于《福布斯》.
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