6岁的伊斯顿·丹尼尔斯(Easton Daniels)大脑中的肿瘤已经被药物治疗清除,但使用的药物也摧毁了他的免疫系统。
为了增强免疫功能,保持健康,他在过去一年半的时间里,几乎每个月都会去医院静脉注射免疫球蛋白。
但在7月初,辛辛那提儿童医院(Cincinnati Children’s Hospital)的一封信让他的家人大吃一惊:“所有伊斯顿的预约都被取消了,等待进一步通知,”他的父亲杰里米·丹尼尔斯(Jeremy Daniels)说,他在一所学校的监护服务部门工作。
像辛辛那提儿童医院一样,全国的医院和诊所都报告说这种药物短缺,它的生产过程很长,从捐献的血浆开始。静脉注射免疫球蛋白通常被称为IVIG,它被广泛用于各种各样的医疗状况,除了它最初针对的那些——一些治疗被证明有效,而另一些则没有。2022年卡塔尔世界杯积分榜它富含抗体,这是一种帮助抵抗感染的蛋白质。
由于IVIG的供应不足,医院不得不在接受患者的问题上做出艰难的选择,建立了一种分类制度,就像伊斯顿的家人所面临的那样,他们发现自己陷入了一个灰色地带,不知道哪些条件符合条件。2022年卡塔尔世界杯积分榜
哈佛医学院(Harvard Medical School)医学教授杰里·埃文(Jerry Avorn)博士在一封电子邮件中写道:“从循证目的来看,IVIG可以是一种有用的治疗方法,但它也经常被用作治疗无数疾病的最后机会、徒劳无益的万福玛利亚式方法,即使没有明确证据表明它对患者有帮助。”2022年卡塔尔世界杯积分榜他是泛指一般情况,而不是针对某个病人。
美国食品和药物管理局(fda)在11月的一次公开会议上说,在全国范围内,从抗生素到心脏药物再到生理盐水的各种药物短缺都在增加,对公众健康产生了严重影响。它们通常是由制造问题造成的,比如工厂关闭或供应商太少,无法满足需求。
但是,昂贵的注射药物短缺的原因特别复杂,涉及复杂的生产过程、科学的不确定性和财政动机。
在IVIG的例子中,昂贵的治疗可能是其广泛使用的受害者。
早在20世纪50年代,免疫球蛋白就常常是治疗某些危及生命的遗传病的唯一疗法,这些病会使人体的抗感染功能失效。2022年卡塔尔世界杯积分榜它的静脉注射形式是fda批准的六个条件2022年卡塔尔世界杯积分榜,包括原发性免疫缺陷;引起血管炎症的川崎病;骨髓移植后的预防护理;还有一种神经系统疾病叫做慢性炎性脱髓鞘多神经病变。
如今,它被开给免疫系统因病毒或癌症治疗而受损的患者,即所谓的继发性免疫缺陷,尽管在这些情况下可能有其他药物可以恢复免疫系统。
为未经FDA批准的用途开处方——即标示外用药——是合法且普遍的。它有时会导致药物的新的和有效的用途。
一些证据表明,将免疫球蛋白的使用范围扩大到更广泛的疾病患者,包括各种类型的癌症或复发感染,是有帮助的。但美国过敏、哮喘和免疫学学会在2017年3月的一份报告中警告称2022年卡塔尔世界杯积分榜,它也在一些情况下进行试验,这些情况下“它无效,实际上可能会增加患者的风险”期刊文章这权衡了各种疗法的临床原理。
部分由于越来越多的适应症外用药,该行业的贸易组织显示,从2012年到2018年,北美和欧洲的治疗分布增加了66%。
Avorn说,其中一部分使用可能是出于经济动机。例如,辛辛那提儿童医院(Cincinnati Children’s)的标价为每10克收费6800美元至1万美元,通常高于保险公司支付的费用。成年人每次注射的剂量通常超过10克。
Avorn说:“无论何时,在任何情况下使用一种极其昂贵的输液药物,都值得研究谁从它的使用中获得了经济利益,尤其是在有效性数据有限或缺乏的情况下。”2022年卡塔尔世界杯积分榜
尽管如此,药剂师和其他研究药品短缺的人说,不断增加的需求助长了药品短缺。免疫球蛋白的生产需要长达一年的时间,包括从健康捐献者那里收集血浆、加工、包装和运输——通常是在海外生产中心。
有几个厂家,用全球销售总额大约226亿美元。
免疫缺陷基金会的首席执行官约翰·博伊尔(John Boyle)说,除了努力增加血浆收集以解决血浆短缺问题外,“另一件事是管理(血浆供应),这基本上取决于医院。”免疫缺陷基金会是一个为具有免疫系统遗传缺陷的人辩护的组织。“医院使用了很大一部分血浆产品。”
许多人都在争先恐后地想办法延长他们的供应。
有些医院,比如辛辛那提儿童医院,把没有其他选择的病人放在首位,通常是那些有其他选择的病人原发性免疫缺陷那些不接受治疗的人可能会有生命危险。
辛辛那提儿童医院(Cincinnati Children’s)的主任德里克·惠勒(Derek Wheeler)博士说,其他一些人的症状“不那么明确,或者对他们来说不服用维生素d并不一定危险”,因此被排在了最后。
短缺并不是影响到每一家医院或诊所。这种变化的发生是因为工厂与特定的分销商或制造商有合同,每个分销商或制造商可以有不同的供应线。
加州卡马里略的免疫学家克里斯蒂娜·波罗-柯伦(Cristina Porch-Curren)博士说,她的病人在接受治疗时没有遇到问题,不过其中一人不得不更换品牌。
她对越来越多的人将免疫球蛋白用于“标示外”疾病表示担忧。2022年卡塔尔世界杯积分榜
“标示外并不总是意味着不好。如果有人病得很重,受到了严重的感染,偶尔可能还好。”但由于供应量有限,她担心研究人员和一些医生越来越有兴趣将免疫球蛋白用于更广泛或持续的疾病,如痴呆。2022年卡塔尔世界杯积分榜
她说:“这令人担忧,尤其是对于原发性免疫缺陷患者(他们没有其他选择)。”
回到辛辛那提,伊斯顿找到了一个临时的解决办法。
伊斯顿的父亲与FFF公司联系后,FFF公司提出为他的家人提供一种不同类型的免疫球蛋白,该公司是这种疗法的最大经销商之一。不是静脉注射,而是给伊斯顿皮下注射,在家注射。丹尼尔斯说,他的医生批准了这一转变,而药品经销商表示,如果他的保险公司——该州的医疗补助计划(Medicaid)不同意,他们将承担费用。
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