“mRNA脂质纳米粒”一词已成为普遍现象,由于使用辉瑞/ BioNTech和现代化的COVID-19疫苗携带mRNA的纳米粒子进入细胞。一旦进入细胞,信使rna指示细胞蛋白质的构成SARS-CoV-2病毒,这一过程被称为“翻译。“这样做,我们的细胞引发免疫反应,开发抗体,使免疫系统摧毁真正的病毒在未来如果身体遇到它。
但是为什么用纳米颗粒吗?为什么不试一试的信使rna,如果是重要的疫苗?一个原因是,体内信使rna本身是不稳定的,可以降低。纳米颗粒保护mRNA。第二个原因是,就其本身而言,信使rna不容易进入细胞。纳米颗粒是至关重要的,首先交付,然后卸载mRNA进入细胞。
尽管研究人员开发这些疫苗以前所未有的速度,纳米粒子一直是可用的。FDA批准的纳米颗粒化疗在1990年代。与纳米颗粒对COVID-19,注入肌肉,纳米粒子携带化疗药物通常是静脉注射,使血液直接分发到肿瘤。结果呢?更多的药物传递到肿瘤部位,提高治疗的反应。当然,与此同时,癌变组织占用较少的药物,从而减少副作用和毒性,提高病人接受治疗的能力。
五年前,当我观察到纳米颗粒可以到肾脏,我们开始了解常染色体显性遗传多囊肾疾病,或ADPKD——一种遗传疾病,影响全球约有1250万患者,和了,当时,没有fda批准的治疗。(今天,它只有一个:2018年4月,FDA批准Tolvaptan,也称为Jynarque,减缓ADPKD的进展。)我们了解到的一些药物的患者研究管道可能难以容忍,因为他们的副作用和困难到达肾脏。
兴奋的承诺我们的研究适用于PKD的病人,我们已经包装各种PKD毒品进入我们的纳米粒子,测试他们的能力为肾药作为快递服务。我们一直在测试这个过程的药物在动物模型显示疗效,但被不相干的副作用。因为我们的纳米粒子可以携带多个基因治疗药物,甚至——我们可以帮助开发和部署,可能很快就为患者提供治疗组合比任何单一药物受益。
因为ADPKD的生物并不完全理解,药物发现缓慢。正如我们所看到的戏剧性的成功COVID-19疫苗,然而,纳米可以催化研究的努力。纳米粒子是一个很有潜力的新方法提供医学,同时使它更少的有毒和更有效。
恩霁涌是一个生物医学工程师。
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