六月,FDAaducanumab (Aduhelm)批准尽管人们对该药物的安全性和有效性的证据存在很大的担忧,但fda还是通过该机构的加速批准途径来治疗阿尔茨海默症患者。该机构的批准决定与它自己的咨询委员会的建议相矛盾压倒性地投票反对支持这种药物的证据.批准后不久,该委员会的三名成员辞职以示抗议。在他的辞职信中,哈佛医学院的Aaron Kesselheim医学博士,法学博士,公共卫生硕士,叫做aducanumab的决定“可能是美国近代史上最糟糕的药品批准决定。”提亚·鲍威尔医学博士,蒙蒂菲奥里·爱因斯坦生物伦理学中心主任,FDA的决定“科学诚信的失败。”
现在,其中一个主要问题是:联邦医疗保险会(也应该)支付药物费用吗?
为了更好地理解起作用的因素,我们简要回顾了药物的批准过程,并对该决定的潜在影响进行了检查。
Aducanumab有争议的批准
为了加快药物审批过程,FDA允许百健制药这样做跳过II期临床试验这通常被认为是“学习和确认”试验。这导致研究人员在进入三期试验时,对于如何给药以达到预期临床结果和安全性之间可接受的平衡,不知道足够的信息。除了程序方面的考虑,FDA的批准是基于生物标志物的变化,而不是临床结果变化的明确证据。在减少认知衰退的三期试验中,结果喜忧参半。一项研究显示没有下降的变化,另一项研究显示略有改善。
在加速批准的情况下,百健有9年的时间来证明aducanumab确实能降低认知能力下降。对于批准决定,FDA关注的是β淀粉样蛋白斑块的变化,这是β淀粉样蛋白片段沉积在神经细胞之间的间隙。多年来,人们一直在努力建立活体大脑中淀粉样斑块的存在与阿尔茨海默症之间的因果关系科学界的分歧.淀粉样蛋白斑块和阿尔茨海默病之间的弱相关性让很多人批评淀粉样蛋白假说FDA决定的依据除了关于临床益处的问题,还有一些明确的迹象表明严重的副作用以及要求患者定期进行核磁共振成像的治疗管理是否会受到影响的问题可行的对于很多可能使用这种药物的人来说。
医疗保险的重大决定
在批准aducanumab一个月后,FDA面临越来越多的批评提供新的处方说明旨在限制该药物对早期阿尔茨海默氏症患者的使用。尽管如此,医疗保险计划中的数百万阿尔茨海默症患者可能仍有资格获得这种药物。医疗保险为aducanumab支付有显著的后果。
联邦医疗支出的经济后果是巨大的。预计百健将会收费每个病人每年56000美元——这是纳税人需要支付的高昂价格。对接受该药治疗的患者也有影响。一些临床试验参与者出现了脑出血或脑肿胀。即使接受aducanumab治疗的患者不会出现这些副作用,也存在一个伦理问题,即患者是否应该接受一种昂贵的药物,由纳税人支付,且临床疗效证据有限。
但是,联邦医疗保险是否可以不为fda批准的服务或药物付费呢?
从法律角度来看,医疗保险计划不需要为FDA批准的所有医疗项目和服务付费。的法令该法案禁止“为疾病或伤害的诊断或治疗而产生的任何费用或服务……不是合理和必要的”,但在该计划的最初几十年里,“合理和必要”的含义并不明确。自2000年以来,联邦医疗保险开始提高其对覆盖范围的预期,将重点放在临床结果上,在过去十年中,这一重点变得更加突出。2013年,当医疗保险其流程更新在开启、决定或重新考虑全国覆盖决定时,该机构重申,它会审查临床证据,以确定一项项目或服务“对于疾病或伤害的诊断或治疗,或为受影响的医疗保险受益人群改善畸形身体成员的功能是否合理和必要”,并指出“仅凭FDA的批准或批准,并不使该技术获得医疗保险覆盖。”
过去,联邦医疗保险经常推迟支付一些fda批准的医疗设备和成像测试费用。尽管FDA批准使用一种放射性药物(florbetapir [Amyvid])与PET成像一起识别活体大脑中的淀粉样斑块,但它在2013年确定,FDA基于该测试在识别淀粉样斑块方面安全有效的证据批准了该测试,不足以证明其覆盖范围。医疗保险裁定,只有当符合医疗保险资格的受益人参加了一项临床试验,以确定成像检测的信息是否“可能改善参与者的健康结果”时,它才会支付淀粉样蛋白PET成像费用。
尽管不支付一些fda批准的设备和测试,医疗保险几乎总是支付fda批准的设备和测试B部分药物.在这种情况下,FDA因批准该药物的疗效证据存在争议而受到严厉批评。医疗保险怎么办?
一些专家认为医疗保险应该使用“有证据发展的覆盖”(CED)方法为合格的试验参与者支付aducanumab,同时收集患者结果数据。然而,CED方法可能不足以解决这个案例所说明的更广泛的问题:美国的药物批准制度允许一些治疗在证据有限的情况下进入市场,而且往往只依赖替代终点,而不需要基于临床结果的证据。在这种情况下,医疗保险可能作为一个重要的失败保险来应对FDA的可疑批准,拒绝支付aducanumab或只在医疗保险受益人登记参加临床试验以研究临床结果时支付。
但是,一个长期的解决方案必须包括加强FDA对产品批准的证据标准,药物开发人员进行严格的临床试验,关注临床结果,并接受负面发现,以及所有患者和他们的支持者的要求。
迈克尔·k·Gusmano是一名研究学者和健康政策教授Karen j . Maschke是一个研究学者。本文最初发表于MedPage今天.
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