少数族裔和边缘化社区历来在地方和联邦政府以及全球数十个私营部门中代表性不足。制药业也不例外;在研究和试验方面,制药商还需要跨越一个巨大的鸿沟。这种鸿沟存在的时间越长,它就越难以解决——不信任、怨恨和被剥夺公民权的感觉只会随着时间的推移而越来越难以克服。
在过去的十年里,制药行业一直在努力改善这种情况,但在解决方案方面进展不够快。现在是一劳永逸地纠正这种情况的时候了。
私人问题
在行业赞助的试验中,与公共部门相比,在包容性方面取得的进展较小。的FDA报告75%的临床试验登记者是白人,而只有8%是黑人和6%是亚洲人。一项由美国国家癌症研究所(NCI)资助的研究 进一步发现,参与 SWOG癌症研究网络 试验的人中有9%是黑人, 相比之下,在由制药公司赞助的试验中只有不到3% 。
从历史上看,一个障碍是缺乏有能力在服务不足的地区主持临床试验的医疗设施。一个NCI的研究发现超过75%的患者不参加试验,仅仅是因为在他们的社区中没有研究。其他障碍包括对临床试验的不信任、关于如何参与的信息不足、时间和/或资源有限以及缺乏意识。
解决这一问题需要的不仅仅是增加服务不足地区的试验可用性。它还应该包括关于这些试验和如何参与的患者教育。这可以包括改变试验的设计方式和地点,雇佣不同的招聘人员和医生,以及设计以少数群体参与为目的的试验。
准确、可靠的数据
在全国人口中占有限比例的人群中测试医疗会导致研究结果出现盲点。美国人口是高度多样化的,由广泛的遗传遗产和背景组成。不同群体之间的生理差异会影响人们对治疗的反应,甚至影响他们参与治疗的意愿。
如果数据集不完整,科学方法是无效的。然而,大量的临床试验继续招募较小的、同质的患者群体,这些患者主要居住在距离主要试验地点较近的旅行距离内。
这些因素应该为任何需要了解其所测试药物的疗效和副作用的制药商敲响警钟。不完整的数据对患者、主治医生来说是一种风险,对企业来说也是一种财务和声誉风险。
审判效率
包括更广泛的人群,跨越人口和地理群体,可以提高试验速度和疗效。包含真正具有代表性的患者组合的试验比只针对一小部分人群的试验更有可能有效。之所以有这种功效,是因为在不符合更大规模目标人群的参与者群体中测试一种药物,可能会在批准后产生意想不到的结果。此外,进行完全具有代表性试验的制药公司更有可能在获得FDA批准其药物方面取得更大成功。
在没有合适的试验地点的情况下,分布式测试,即在功能不完全的试验地点执行试验参与的一些元素,可以提供一种实现更广泛的地理覆盖的方法。这些以患者为中心的试验还可以从使用社区站点中受益,使患者能够在他们居住的地方附近执行许多试验功能。这些网站帮助赞助商招募到更有代表性的患者群体,从而避免延误和降低相关成本。
财政激励措施
更多的患者参与可以使试验速度更快,成本更低。整合较小的社区站点有助于进一步降低成本,因为它增加了患者的参与,而无需在新地区建立设备齐全的临床站点。此外,更广泛的潜在候选人可以减少招聘时间。这是关键,因为当试验推迟时,成本就会上升。一个研究发现每延迟一次审判,机会成本从60万美元到800万美元不等。
更广泛的人口参与的另一个经济好处是更好地发现副作用。当特定人群被排除在临床试验之外时,结果可能是治疗对更广泛人群的实际影响的有限图景。
一项试验报告的结果和批准后的实际结果之间的差异可能会导致FDA指定黑箱,要求在代表性不足的人群中进行额外试验,并损失数百万美元的收入。
取得进展
在公共部门,在多元化方面已经取得了重大进展。例如,NCI报道少数族裔的参与增加了14%在过去十年中,它资助的临床试验中。
联邦机构也在采取行动,鼓励扩大临床试验抽样人群的范围。国家卫生研究院要求拨款申请包括招募妇女和少数群体成员的计划.FDA也发布了指导重点是扩大资格标准,减少不必要的患者排除,并加强招募过程,以吸引多样化的患者。
未来还有更多工作要做
让缺乏服务的群体参与临床试验的趋势继续获得动力——这是有充分理由的。在设计、招募和实施临床试验方面采用公平、包容的方法将产生更可靠、更多样化的数据,并改善药物开发过程。
此外,从长期来看,扩大临床试验的包容性将改善少数族裔和边缘人口获得医疗创新的机会,从而改善整个国家的健康。
莉斯比提是首席战略官,Inato在美国,该公司正在建设世界上第一个临床试验平台,以在更多样化的医生和患者群体中创造更大的能见度、访问和参与。
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